Una terapia
genica oggi
salverebbe
Lorenzo

07.10.2017

ROMA

Purtroppo non è rimasto nessuno della famiglia Odone, protagonista della vicenda descritta nel film «l’olio di Lorenzo», a gioire della scoperta. Una terapia genica sembra finalmente dare una speranza ai malati di adrenoleucodistrofia, la malattia genetica che ha portato via nel 2008 Lorenzo ormai trentenne, ma anche il padre Augusto è morto, nel 2013, mentre la madre era morta nel 2000.

Il trattamento, descritto dal New England Journal of Medicine, sembra riuscire dove l’«olio» ha fallito, cioè nell’arrestare l’avanzata della malattia. L’Ald è una malattia genetica che colpisce un bambino su 20mila, i cui sintomi si manifestano intorno ai 7 anni di età con una prognosi che di solito non supera i 10 anni. I ricercatori del Children’s Hospital di Boston hanno utilizzato le cellule staminali del sangue degli stessi pazienti, inserendo con un virus Hiv inattivato la versione corretta del gene difettoso e reinfondendole poi nel sangue. A due anni dal trattamento su 15 bambini su 17 la malattia si è fermata.

Per prolungare la vita a Lorenzo rallentando il decorso inesorabile della malattia, Augusto e la moglie Michaela si improvvisarono scienziati e misero a punto una terapia basata su due comuni olii da cucina. Anche dietro questo traguardo, come per l’«olio», c’è la testardaggine di una persona. In questo caso, racconta il New York Times, si tratta di Amber Salzman, una dirigente della GlaxoSmithKline, al cui nipote nel 2000 è stata diagnosticata la malattia, il cui difetto genetico era presente anche nel figlio della donna e in un altro nipote. Le sue insistenze con diversi ricercatori hanno portato alla creazione di una start up per lo sviluppo della nuova terapia che però non potrà purtroppo aiutare il figlio e il nipote, perchè va somministrata prima che i sintomi diventino evidenti.

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